Laseraktiverad genterapi

New Scientist skriver om en intressant ny variant av genterapi: laseraktiverad genterapi. Metoden innebär att man kan styra tid och plats för genaktiveringen, och därmed bara behandla vissa vävnader medan andra lämnas ostörda.

Japanska forskare har utvecklat ett ljuskänsligt molekylkomplex som kan aktiveras med ljus från en lågeffektslaser. Komplexet är designat för att kunna frakta DNA genom cellmembran, och tar sig in i cellen med hjälp av endocytos (en process där cellmembranet sluter sig om något och drar in det i cellen), som ger upphov till “membranbubblor” på insidan av cellen, med molekylkomplexet inuti. Vid en ljuspuls bryts bubblorna upp av det sönderfallande komplexet, och DNA:t fraktas mot cellkärnan med hjälp av en av delarna som bildas.

Metoden har, förutom de ökade styrmöjligheterna, fördelen att den dödar betydligt färre celler än vad vissa andra typer av genterapi gör. Man har testat den på råttor i behandling mot medfödd blindhet med goda resultat, men behandlingsmöjligheterna är inte begränsade till ögon: vissa laservåglängder kan tränga långt in i kroppen, och man kan också använda fiberoptik för att leda in ljus. Ögon har dock en dubbel fördel i att de har inte så stor celldelning, och inte heller så starka immunförsvarsreaktioner. (Celldelning är annars ett problem i och med att de tillförda generna inte alltid kopieras vid celldelning, och svagare immunförsvarsreaktioner minskar risken för att immunförsvaret reagerar negativt på den tillförda genen).

Det framgår tyvärr inte om “triggerdelen” i molekylkomplexet är känslig för vissa våglängder eller om den fungerar för alla våglängder. Det bästa vore naturligtvis det förra fallet – då skulle man eventuellt kunna ha flera olika “terapigener” som aktiveras av olika laservåglängder. Man kan då – förhoppningsvis – också välja aktiveringsvåglängd på ett sådant sätt att risken för oavsiktlig aktivering minimeras.

Länk
New Scientist